Efficacité et tolérance de l’hydroxyurée dans les formes graves de la drépanocytose : étude prospective de 65 cas
Mots-clés :
Drépanocytose, hydroxyuree, enfant, toléranceRésumé
Prérequis : Pré requis : La drépanocytose est une maladie grave par ses complications. Pour les enfants gravement atteints, trois options thérapeutiques sont actuellement proposés: la thérapie transfusionnelle, l'hydroxyurée et la greffe de moelle osseuse.But : Evalur l'apport de l'hydroxyurée dans la prise en charge des formes sévères de la drépanocytose chez l'enfant.
méthodes : Notre étude a été prospective et réalisée sur une période de 11 ans au Centre National de Greffe de Moelle Osseuse de Tunis, enrôlant 65 patients dont 38 drépanocytaires homozygotes et 27 doubles hétérozygotes composites S/ß thalassémiques. La médiane d'âge à l’inclusion était de 130 mois. Les critères d'échec du traitement étaient une hospitalisation de durée > 15 j/patient/an ou la survenue d'une complication grave de la maladie.
résultats : Les principales indications de l'hydroxyurée étaient la prévention de la récidive d'un syndrome thoracique aigu dans huit cas, des crises vaso-occlusives itératives dépassant trois évènements par an dans 53 cas et dans les formes particulièrement anémiques dans quatre cas. Nous avons assisté à une amélioration rapide et durable de l'expression clinique de la maladie avec une baisse significative du nombre de jours d'hospitalisation par patient et par an de 25,2 j à 2,6 j (p<0,001). Le traitement a été bien toléré.
Les taux d'hémoglobine foetale avaient augmenté de façon significative de 6,4 à 27,45% (p<0,001), de l'hémoglobine de 7,6 à 9,4 g/dl (p<0,001), du volume globulaire moyen de 80,3 à 99,1 fl (p<0,001) et nous avons assisté à une baisse significative du taux de globules blancs de 15077 à 8170/mm³ (p<0,001), de polynucléaires neutrophiles de 8015 à 3509/mm³ (p<0,001) et des réticulocytes de 693736 à 209837/mm³ (p<0,001). 10 malades avaient présenté un échec du traitement soit un taux d'échec de 15,3%. La principale cause de l'échec était représentée par la mauvaise observance.
Conclusion : L'hydroxyurée occupe une place privilégiée dans la prise en charge des formes sévères de la drépanocytose de l'enfant. Utilisée prudemment, avec des monitorages fréquents, elle ne pose pas de problème à court et à moyen terme, mais des études de tolérance à long terme devraient être entreprises.
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